Thinkmarkets智匯：這款重磅新藥即將上市，但售價令人絕望

發表於 2023-01-25 00:48 作者： 區塊鏈情報速遞pro

Thinkmarkets智匯 　　瑞士醫藥巨頭諾華(Novartis)研發的基因療法Zolgensma離上市銷售僅一步之遙。按照各機構目前的估價，Zolgensma很可能會成爲美國第一個突破百萬美元門檻的療法。

Thinkmarkets智匯 　　這款基因療法用於治療脊髓性肌肉萎縮症。瑞銀預計，Zolgensma的價格將高達200萬美元。醫學與經濟評議研究所（ICER）給出的估價則爲31-150萬美元。

　　而諾華的心理價位更是高的離譜。據路透，諾華CEO Vas Narasimhan上個月告訴分析師，諾華正在研究Zolgensma療法的價格區間，可能在每位患者150-500萬美元之間。

　　Vas Narasimhan告訴彭博，他們准備以五年分期付款的方式來減輕患者的初期負擔，五年內萬一治療無效或病患死亡，諾華會退款。

　　據華爾街日報(博客,微博)，保險公司表示，隨着更多的基因療法進入市場，數百萬美元的價格是不可持續的。

　　基因療法是指利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，從而修復有缺陷的DNA鏈的療法，主要用於治療童年嚴重疾病、罕見血液異常及其他嚴重疾病。

　　香港經濟日報稱，基因療法的價格可以喊到什么程度，目前還很難定出標准，沒有人知道該收多少錢才算合理，原因是以業界現有的材料尚不能斷定治療效果是否真的“一勞永逸”。

　　諾華即將推出的Zolgensma療法所針對的疾病是脊髓性肌肉萎縮症(SMA)。公开資料顯示，SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，以脊髓和下腦幹中運動神經元的丟失爲特徵，從而導致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力。最終，SMA患者可能喪失行走能力，並且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，從而導致重大的醫療幹預和護理幫助。如果不進行治療，大多數患有最嚴重疾病類型的嬰兒在沒有呼吸幹預的情況下，無法活到兩歲。

　　在美國，每年有400到500名嬰兒出生時患有SMA，其中約300名屬於最嚴重的病例。諾華公司研發部門總裁David Lennon說，目前大約有9000到10000名美國人患有這種疾病。

　　第一批研究發現，在接受治療的六個半月內，19名年齡在5歲以下的患者中有3名患者能夠獨立站立，其中2名最終能夠行走，他們在伸手、抓握和觸摸等方面的肌肉力量有所改善。2名患者有肝損傷的跡象。

　　彭博稱，這可能會在Zolgensma和另一藥物Spinraza之間引發一場大战。

　　美國藥企Biogen的Spinraza是目前唯一被批准用於治療脊髓性肌萎縮症的藥物。與諾華不同，Spinraza是終身治療，第一年的價格爲75萬美元，之後每年的價格爲37.5萬美元。今年一季度，Spinraza爲Biogen公司創造了5.18億美元的收入，超過了分析師預期的4.865億美元。

　　諾華已經向美國食藥監局FDA申請批准銷售Zolgensma，FDA將於本月作出決定，這意味着Zolgensma預計很快就會上市。

Thinkmarkets智匯 　　今年以來，諾華公司股價已累計上漲了12%。

標題：Thinkmarkets智匯：這款重磅新藥即將上市，但售價令人絕望

地址：https://www.coinsdeep.com/article/8664.html

鄭重聲明：本文版權歸原作者所有，轉載文章僅為傳播信息之目的，不構成任何投資建議，如有侵權行為，請第一時間聯絡我們修改或刪除，多謝。